potenziale terapeutico di un farmaco biologico di prima classe derivato da piastrine liofilizzate (FDPlts) in un modello murino di TBI.
Potenziale terapeutico di un farmaco biologico di prima classe derivato da piastrine liofilizzate (FDPlts) in un modello murino di TBI. Fonte: Blood Journal (2026).

Un prodotto ematico liofilizzato, che potrebbe essere conservato per anni nelle ambulanze o nei pronto soccorso remoti, si sta dimostrando promettente nel trattamento delle lesioni cerebrali traumatiche. La notizia proviene da uno studio sui topi condotto da ricercatori dell’Università della California a San Francisco. Se i risultati saranno confermati anche sugli esseri umani, potrebbe rispondere a un’enorme esigenza terapeutica insoddisfatta per queste lesioni, che rappresentano la principale causa di morte nelle persone sotto i 44 anni. Un articolo di ricerca su questo argomento è stato pubblicato sul Blood Journal .

Oltre all’emorragia immediata, il trauma cranico (TBI) causa anche un pericoloso edema cerebrale nei giorni successivi, a causa della rottura dei vasi sanguigni. Anche se la persona viene trasportata d’urgenza in ospedale, i medici hanno poche opzioni, a parte l’intervento chirurgico, per arrestare l’emorragia o l’edema cerebrale.

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“In alcuni casi, i chirurghi rimuovono parte del cranio per alleviare la pressione, ma non esiste un farmaco che tratti efficacemente il gonfiore, o edema cerebrale, direttamente”, ha affermato Shibani Pati, MD, Ph.D., direttore dell’UCSF Center for Research Transfusion Medicine and Cell Therapies e autore senior dell’articolo. “Siamo stati entusiasti di constatare con quanta facilità questo prodotto abbia rinforzato i vasi sanguigni danneggiati nel cervello”.

Il prodotto, chiamato trombosomi, è stato originariamente sviluppato per controllare le emorragie sul campo di battaglia. Deriva da piastrine liofilizzate con uno zucchero chiamato trealosio , che aiuta a preservare parte delle loro proprietà benefiche. Ha una durata di conservazione fino a cinque anni, molto più lunga dei sette giorni di conservazione delle piastrine fresche provenienti da donatori di sangue umani.

Le piastrine fresche, che devono essere conservate in frigorifero, vengono utilizzate per trattare le emorragie e alcuni pazienti oncologici, nonché per prevenire il sanguinamento durante gli interventi chirurgici. Tuttavia, non è stata dimostrata la loro efficacia contro le lesioni cerebrali traumatiche.

Solo negli ultimi 30 anni gli scienziati hanno imparato a conservare le piastrine, nella speranza di far fronte alla persistente carenza globale di piastrine fresche, ma nessun prodotto a base di piastrine conservate è stato approvato per l’uso umano, tanto meno per il trattamento delle lesioni cerebrali traumatiche.

Il team ha testato i trombosomi sulle cellule dei vasi sanguigni in piastre di Petri e in modelli organoidi tridimensionali di vasi sanguigni. Il prodotto ha reso sia gli strati cellulari che i vasi resistenti ai danni.

Nei topi che hanno ricevuto il prodotto un’ora o un giorno dopo una lesione cerebrale, l’emorragia era minore e i vasi sanguigni meno permeabili. Inoltre, l’infiammazione cerebrale, che può causare gonfiore, era ridotta.

Gli scienziati hanno scoperto che il prodotto conteneva elevate quantità di una proteina che attiva un recettore sulle cellule dei vasi sanguigni, contribuendo a stabilizzarli. Questo potrebbe spiegare come il prodotto ne riduca la permeabilità.

Finora, questa proteina è la prima di quella che i ricercatori definiscono una possibile miscela di molecole benefiche.

“Le piastrine contengono molti fattori importanti che vanno oltre la semplice coagulazione”, ha affermato Pati. “Nel nostro modello murino di trauma cranico, abbiamo osservato che questo prodotto concentra tali fattori, rendendolo più efficace delle piastrine stesse.”

Il prodotto è in fase II di sperimentazione clinica per i disturbi della coagulazione, il che significa che la sua sicurezza per l’uomo è già stata dimostrata. Questo potrebbe accelerare le sperimentazioni volte a testarne l’efficacia per le lesioni cerebrali traumatiche.

Approfondimenti
Alpa Trivedi et al, A Dried Platelet-Derived Biologic for Blood-Brain Barrier Repair and Hemorrhage Control Following TBI in Mice, Blood Journal (2026). DOI: 10.1182/blood.2025031826

 

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