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editing genetico CRISPR-Cas9

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Modifica del genoma trova e sostituisci con CRISPR: una strategia terapeutica promettente

Credito: Pixabay/CC0 dominio pubblico

Le immunodeficienze combinate gravi (SCID) sono un gruppo di disturbi da immunodeficienza primaria debilitanti,… Continua a leggere

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Scienziati sviluppano un vaccino contro il cancro per uccidere e prevenire contemporaneamente il cancro al cervello

Gli scienziati hanno sviluppato una strategia terapeutica bifunzionale trasformando le cellule tumorali viventi in una terapia. Il team di Shah ha ingegnerizzato cellule tumorali viventi utilizzando lo strumento di editing genetico CRISPR-Cas9 e le ha riutilizzate per rilasciare l'agente che uccide le cellule tumorali. Inoltre, le cellule tumorali ingegnerizzate sono state progettate per esprimere fattori che le renderebbero facili da individuare, etichettare e ricordare per il sistema immunitario, innescando il sistema immunitario per una risposta antitumorale a lungo termine. Il team ha testato le loro cellule tumorali terapeutiche (ThTC) potenziate con CRISPR e decodificate in diversi ceppi di topi, tra cui quello che portava cellule di midollo osseo, fegato e timo derivate dall'uomo, imitando il microambiente immunitario umano. Il team di Shah ha anche costruito un interruttore di sicurezza a due strati nella cellula tumorale, che, una volta attivato, sradica i ThTC se necessario.

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