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Approvato Farmaco che aiuta i giovani pazienti a combattere un cancro raro

di Cara Murez HealthDay Reporter

Bambini e adulti con un raro tipo di tumore dei tessuti molli avranno ora una nuova opzione terapeutica che potrebbe avere un grande impatto.

Bambini e adulti con un raro tipo di tumore dei tessuti molli avranno ora una nuova opzione terapeutica che potrebbe avere un grande impatto.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il farmaco immunoterapico atezolizumab (Tecentriq) per l’uso in pazienti con sarcoma avanzato delle parti molli alveolari (ASPS) che si è diffuso ad altre parti del corpo o che non può essere rimosso chirurgicamente.

“Questa approvazione avrà un enorme impatto in termini di una malattia rara che è stata particolarmente difficile da trattare”, ha affermato la dott . DCD).

Questo cancro inizia nel tessuto molle che collega e circonda gli organi e altri tessuti. Si diffonde lentamente, ma in genere è mortale una volta che si diffonde. La chemioterapia non funziona contro di essa e i nuovi trattamenti mirati, compresi i farmaci chiamati inibitori della tirosin-chinasi , non hanno un’efficacia duratura.

Circa 80 persone negli Stati Uniti ricevono una diagnosi di ASPS ogni anno. Circa il 50% dei pazienti con malattia metastatica è ancora vivo dopo cinque anni. Il cancro colpisce soprattutto adolescenti e giovani adulti .

L’approvazione è stata concessa in seguito ai risultati di uno studio di fase 2 non randomizzato condotto dall’NCI, parte del National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti. Il farmaco è approvato per le persone dai 2 anni in su.

Circa il 40% dei pazienti nello studio è stato curato presso il Centro clinico NIH nel Maryland, ha affermato il dott. James Doroshow , direttore del DCTD.

“La nostra capacità di portare pazienti da tutto il mondo è stata un fattore chiave nella capacità di condurre lo studio”, ha affermato Doroshow in un comunicato stampa dell’NCI .

Questo è stato il primo studio condotto nell’Experimental Therapeutics Clinical Trials Network finanziato dall’NCI che ha portato all’approvazione di un farmaco .

“Questa è una pietra miliare importante per i ricercatori della rete di sperimentazioni cliniche di Therapeutics sperimentale, nonché per la comunità dei pazienti ASPS e per la ricerca sui tumori rari”, ha affermato il leader dello studio, il dott. Elad Sharon .

Questa approvazione segna anche la prima volta che il farmaco è stato approvato per i bambini. Il ramo di oncologia pediatrica del Centro per la ricerca sul cancro dell’NCI ha aiutato ad arruolare i bambini nel processo, ha detto Chen.

“Questo studio è un importante esempio di collaborazione tra oncologia pediatrica e medica, consentendo ai bambini con tumori molto rari di accedere a nuove terapie efficaci”, ha affermato il dott. John Glod , del ramo di oncologia pediatrica. “L’intero team dello studio è grato ai pazienti che hanno partecipato allo studio e hanno reso possibile questo lavoro”.

Atezolizumab agisce aiutando il sistema immunitario a rispondere più fortemente al cancro. Un inibitore del checkpoint immunitario anti-PD-L1, il farmaco è approvato per i pazienti con diversi tipi di cancro, tra cui cancro al fegato, melanoma e cancro ai polmoni .

La FDA ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria per il farmaco nel 2020, per il trattamento di pazienti con ASPS metastatico.

Ciò significava che il farmaco aveva soddisfatto i criteri della FDA per lo sviluppo e la revisione accelerati. L’anno scorso, l’agenzia ha concesso la designazione di farmaco orfano ad atezolizumab per il sarcoma dei tessuti molli in generale, uno status che fornisce incentivi alle aziende per sviluppare un farmaco per le malattie rare .

Lo studio di fase 2 dell’NCI ha arruolato 49 pazienti etnicamente diversi di età pari o superiore a 2 anni con ASPS che si era diffuso. Ai pazienti è stata somministrata un’infusione di atezolizumab ogni 21 giorni.

Circa un terzo dei pazienti ha risposto al trattamento con un certo grado di riduzione del tumore. La maggior parte degli altri pazienti ha manifestato una malattia stabile.

Secondo lo studio, ai pazienti che avevano ricevuto due anni di trattamento è stata data l’opportunità di interrompere il trattamento per un massimo di due anni con un attento monitoraggio. Nessuno di quei pazienti in pausa ha avuto una progressione della malattia.

Circa il 41% dei pazienti che hanno ricevuto il farmaco ha avuto gravi effetti collaterali che includevano anemia, diarrea, eruzioni cutanee, vertigini, iperglicemia e dolore alle estremità, ma nessun paziente ha abbandonato lo studio a causa degli effetti collaterali.

“Questa approvazione rappresenta una vittoria per le malattie rare, che sono poco studiate negli studi clinici”, ha affermato Chen. “Per questa approvazione in una malattia rara, e per poter avere un impatto sulla vita di questi giovani, è molto significativo”.

I team di ricerca stanno ora conducendo ulteriori studi con atezolizumab in pazienti con ASPS. Ciò include la somministrazione del farmaco in combinazione con altre terapie.

Genentech, un membro del gruppo Roche e produttore di atezolizumab, ha fornito il farmaco all’NCI attraverso un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo.

More information: Dana-Farber Cancer Institute in Boston has more on alveolar soft part sarcoma in children.

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